Cómo es el método de procesamiento de médula ósea para trasplantes que permite curar a niños que nacen sin defensas y carecen de donantes compatibles. Se aplica con éxito en el Hospital Garrahan donde se han hecho más de veinte tratamientos.
(07/04/06 – CyTA-Instituto Leloir, por Maria Cristina Chaler) – El Doctor Jorge Rossi, Bioquímico Principal a cargo del Laboratorio de Inmunología Celular del Hospital Juan P. Garrahan, de la ciudad de Buenos Aires, junto con un grupo de bioquímicos y técnicos están aplicando desde 1995 una técnica para depurar medula ósea y trasplantarla a niños que padecen de Inmuno Deficiencias Combinadas Severas (IDSC). Es particularmente útil en casos de niños que carecen de donantes compatibles, porque permite utilizar como donantes a sus madres o a sus padres.
Hasta la puesta a punto de esta técnica, el trasplante de médula ósea tenía una limitación: era necesario contar con un dador histoidéntico – igual al tejido del receptor. Esto se da en hermanos gemelos y sólo en el 25 por ciento de los hermanos comunes. Desde que existe la posibilidad de aplicar esta técnica en nuestro país, en caso de no contar con dador compatible, se puede usar la médula de la madre o del padre – células haploidénticas -, permitiendo que todos los pacientes puedan ser tratados.
Dadas las diferencias que existen entre padres e hijos, el riesgo principal de este tipo de trasplantes consiste en que los Linfocitos T de la médula materna o paterna reconozcan como “extraño” y ataquen al tejido del niño, provocando la fatal enfermedad de injerto contra huésped (EICH). La técnica de depuración elimina gran parte de esos \”defensores\” de la médula donada y disminuye la posibilidad de que se desencadene esta peligrosa enfermedad.
\”El éxito del trasplante depende en gran medida de la composición de las células del injerto. Lo que se busca es evitar que se produzca el EICH, lograr que el injerto prenda, y que el bebé recupere sus defensas\”; explica Rossi.
La médula ósea extraída se purifica mediante sucesivos \”lavados\”, en un proceso que lleva entre 12 y 18 horas continuas de trabajo en estrictas condiciones de esterilidad. Su pureza a lo largo del procedimiento se controla con un citómetro, un aparato que analiza las células. Los Linfocitos T se deben reducir, pero no son totalmente eliminados, y los linfocitos “residuales” pueden jugar un papel importante en el \”anclaje\” del injerto. Cuando se alcanza un porcentaje óptimo y queda un buen número de células progenitoras de médula ósea – stem cells – se hace el trasplante (se inyectan estas células por vía endovenosa). Las células progenitoras (inmaduras) van a dirigirse por el torrente sanguíneo a los huesos del niño para diferenciarse y madurar en el receptor, regenerando un nuevo sistema inmunológico.
La técnica fue traída a nuestro país por Rossi después de haber adquirido el entrenamiento en el Hospital Memorial Sloan Kettering Cancer Center de Nueva York. Este y diversos métodos de depuración se han utilizado con éxito en Estados Unidos y Europa, para corregir diferentes patologías, obteniéndose los mejores resultados en la IDCS.
El primer tratamiento se hizo en julio de1995. El pequeño Agustín fue el primer paciente. Tenía entonces once meses. Se le trasplantó la medula materna, tuvo una recuperación óptima y hoy, casi 11 años después, lleva una vida totalmente normal sin ningún tipo de problemas. Desde entonces se han hecho 20 procesamientos de médula haploidéntica para pacientes del Garrahan y 4 procesamientos para pacientes internados en otras instituciones.
“Es muy importante hacer un diagnóstico precoz de la enfermedad para evitar infecciones o enfermedades graves que compliquen la evolución y el éxito del transplante. Si se hace en el primer mes de vida las posibilidades de éxito son muy altas (más de 90 por ciento); de lo contrario, varían según la condición del paciente”, explica Rossi.
El alta depende de los sucesivos análisis de sangre posteriores al transplante. Si los resultados son satisfactorios indican que el paciente está recuperando inmunidad y eso demuestra que el injerto prendió.
En el Garrahan se aplica para tratamientos de IDCS y también se ha purificado médula ósea para realizar trasplantes en otros centros que lo han requerido.
En la actualidad, grupos de investigadores en diversas partes del mundo trabajan para mejorar los métodos de purificación de medula ósea a fin de poder aplicarlos a mayor número de enfermedades, incluso al tratamiento de tumores. Otras posibilidades de obtener células progenitoras para trasplante son la sangre de cordón umbilical o los dadores compatibles no relacionados, registrados en “bancos de datos” internacionales.
Recuadros
La Súper fábrica
La médula ósea es un tejido que se encuentra en el interior de los huesos. Cumple con una función vital esencial: fabrica las células sanguíneas (glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas). Cuando esta \”fábrica\” trabaja mal, porque algo la enferma, se altera toda la economía del cuerpo y hay funciones vitales que no se cumplen (como por ejemplo, las defensas).
Los defensores blancos
Los glóbulos blancos intervienen en la lucha contra las infecciones, englobando o \”comiéndose\” los elementos extraños y nocivos. Su nombre se debe a que, si se observa una gota de sangre al microscopio, se notan como manchitas blancas grandes. Bajo este nombre se encuentran células de muy diferente aspecto y funciones: neutrófilos, eosinófilos, basófilos, monocitos y linfocitos. Los linfocitos son un componente esencial del sistema inmunológico; actúan reconociendo y atacando elementos invasores y elaborando anticuerpos.
El niño de la burbuja
Las inmunodeficiencias combinadas severas son un grupo de enfermedades genéticas caracterizadas por la falta de Linfocitos T- \”defensores del organismo\”- y de anticuerpos. Esto provoca un estado de profunda indefensión de modo que cualquier bacteria, virus o germen ataca y enferma al niño. Estos bebés tienen como único tratamiento curativo el trasplante de médula ósea (TMO), de lo contrario presentan una mortalidad del cien por cien antes de los dos años a causa de infecciones severas.
