Avanza en el país una innovadora terapia para regenerar huesos a partir de células del cordón umbilical

El Hospital Garrahan se sumó al desarrollo de una terapia para la regeneración ósea que se basa en la estimulación con ácido hialurónico de un tipo de células madre del cordón umbilical. Diseñada por una start-up incubada en la Universidad del Noroeste de la Provincia de Buenos Aires (UNNOBA), la innovación busca convertirse en una alternativa para reparar huesos que no logran consolidarse solos. Ya superó las primeras pruebas y ahora se encamina hacia los ensayos en pacientes. De comprobarse su efectividad, sería pionera en el mundo.

(Agencia CyTA-Leloir).- Cuando una persona se fractura existen diferentes tratamientos que permiten la recuperación ósea. Por medio de la inmovilización con yeso, se apunta a que el hueso pueda “sellarse” solo, pero cuando el daño es muy grande es necesario colocar prótesis que ayuden a ese proceso. En la mayoría de los casos, eso sucede después de un tiempo. Sin embargo, con o sin prótesis, en alrededor del 10% de casos el proceso se complica. Para estas situaciones, un innovador desarrollo nacional podría ser una opción de tratamiento.

Se trata de una terapia que se basa en la estimulación de ciertas células madre adultas (mesenquimales) con ácido hialurónico, una sustancia natural del cuerpo que hidrata los tejidos. Después de 10 años de trabajo, científicas del Centro de Investigaciones Básicas y Aplicadas (CIBA) de la Universidad del Noroeste de la Provincia de Buenos Aires (UNNOBA), en Junín, descubrieron que la combinación generaba células óseas.

Las células madre mesenquimales están presentes en diversos tejidos del organismo adulto y son multipotentes, es decir que tienen la capacidad de autorrenovarse y de diferenciarse en varios tipos de células, incluyendo hueso, cartílago y grasa.

“Como las células mesenquimales poseen una gran cantidad de receptores de ácido hialurónico, quisimos ver qué pasaba cuando los combinábamos. Así, pudimos observar que éste les envía señales para que se conviertan en óseas. Entonces pensamos que ahí había una potencialidad y que esa unión podía ser capaz de regenerar huesos dañados”, detalló a la Agencia CyTA-Leloir la doctora en Inmunología Laura Alaniz, directora del Laboratorio de Microambiente Tumoral del CIBA.

El grupo de investigación realizó pruebas in vitro y en modelos animales y los resultados fueron siempre positivos. “No sólo vimos que el hueso se regeneraba, sino que además hicimos ensayos mecánicos y observamos que aquellos tratados quedaban con funciones biológicas mejores que los sanos: podían soportar mayor peso y tenían una buena rigidez, pero también con flexibilidad; es decir, todo lo que se requiere cuando un hueso se quiebra”, describió Alaniz.

Una vez superada esta instancia, en la que se comprobó que el concepto era acorde con lo que sucedía en la realidad, se presentó un nuevo desafío: convertir la investigación en un producto que llegue al paciente.

“Entendimos que teníamos en nuestras manos la posibilidad de armar un proyecto transferible y la forma de lograrlo era por medio de la creación de una empresa de base tecnológica. Así nació la startup MesencHyal-T”, contó la investigadora, que hoy se desempeña como su CEO.

Teniendo en cuenta que la “materia prima” del potencial producto (células madre mesenquimales) puede encontrarse tanto en la sangre del cordón umbilical como en tejido adiposo (grasa), las investigadoras optaron por la primera opción porque se trata de un material que –en la mayoría de los casos– se desecha luego del parto.

“Una vez creada la startup, nos vimos frente al desafío de buscar el mejor lugar donde encontrar esas células. Así llegamos al Banco Público de Sangre de Cordón Umbilical del Hospital Garrahan”, señaló Alaniz.

Lo que en 1996 nació en el Garrahan como un programa dirigido a familias tuvieran hijos con alguna enfermedad tratable con trasplante de médula ósea, nueve años después abrió sus freezers a sangre colectada del cordón umbilical de bebés nacidos en familias invitadas a donarla de manera altruista y se transformó en un Banco Público de Sangre de Cordón Umbilical (BPSCU).

“En 2010 nuestro Banco fue acreditado por la Asociación para el Avance de la Sangre y las Bioterapias (AABB), una organización estadounidense que garantiza que se cumplan los estándares más altos de calidad. También está habilitado por el INCUCAI, que regula todas las prácticas en las que intervengan donantes. Esto implica que existe una rigurosa capacitación, control y cumplimiento de normas que permiten asegurar que los productos que llegan al paciente son seguros”, explicó la bióloga especialista en terapias celulares e investigadora del CONICET Valeria Roca, miembro del BPSCU del Garrahan.

En esta etapa del desarrollo de la terapia de MesencHyal-T, el rol del BPSCU del Garrahan es clave. “La idea es que todo lo que se hizo en el laboratorio ahora se haga bajo la lógica del producto. Esto requiere un ambiente controlado y reactivos apropiados, para asegurar la calidad de la materia prima y de los procedimientos que se van a utilizar. Entonces, además de volver a demostrar en modelos animales su eficacia, lo que tenemos que garantizar es que las células que se produzcan sean seguras para llegar a la etapa de ensayos clínicos, es decir, con pacientes”, detalló Roca.

Si bien la producción es costosa, Alaniz estima que el producto deberá aplicarse una sola vez en la zona de lesión –así se probó hasta ahora en modelos animales–, por lo que la relación costo-beneficio debería ser positiva. Respecto a los plazos, las investigadoras esperan poder tenerlo listo dentro de un año y medio. Así, podrán hacer primero la prueba en animales y luego en humanos. Cada etapa requiere de inversiones costosas, por lo que el proyecto todavía está abierto a recibir financiamiento.

“Lo que estamos haciendo es un tratamiento realmente innovador, no hay productos similares en el resto del mundo. Se trata del primer protocolo de estas características y sentará las bases para lo que pueda venir después”, resaltó Roca. Y añadió: “Para nosotras, que todo esto se haga en Argentina, y gracias a un convenio entre una universidad pública y un hospital público, tiene un valor enorme y habla de años de formación de recursos humanos, de infraestructura y de mucho trabajo”.